In Vivo Excision of HIV-1 Provirus by saCas9 and Multiplex Single-Guide RNAs in Animal Models

 

Tipo de edición

In vivo, edición de genoma dentro de organismos vivos (animales infectados con HIV‑1)  .

Dirigido hacia

El proviro del virus HIV‑1 integrado en el ADN de células infectadas.

Dirigido por

Sistema CRISPR‑Cas9 (saCas9) utilizando múltiples ARN guía (multiplex sgRNAs) para localizar y eliminar varias regiones del genoma viral  .

Órgano/tejido a tratar

No se indica órgano específico pero se mencionan células infectadas por VIH

Vía de administración

Entrega CRISPR in vivo mediante vectores, probablemente virales en animales, dirigiendo Cas9 y sgRNAs a las células infectadas. El artículo se centra en la edición dentro del organismo.

Resultados

Corto plazo

Excision exitosa del provirus HIV‑1 en tejidos de modelos animales y eliminación específica del ADN viral integrado.

Mediano plazo

Se observaron reducciones en carga viral integrada; se presume persistencia del efecto mientras CRISPR esté activo. No se mencionan efectos adversos inmediatos ni reactivación viral.

Largo plazo

Dado que fue un estudio preclínico en animales, no hay datos clínicos a largo plazo. En modelo animal se demostró eficacia inicial, pero aún no se válidó la durabilidad ni seguridad en periodos prolongados en humanos.

Fuentes bibliográficas:

Yin C, Zhang T, Qu X, Zhang Y, Putatunda R, Xiao X, et al. In vivo excision of HIV-1 provirus by saCas9 and multiplex single-guide RNAs in animal models. Mol Ther. 2017;25(5):1168–1186. doi:10.1016/j.ymthe.2017.03.012. Disponible en: https://www.cell.com/molecular-therapy-family/molecular-therapy/fulltext/S1525-0016(17)30110-7

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